– Letras bilingües Inglés/Español

Letras y Traducción

[Español]

Soy científico y desarrollador de fármacos.

Desarrollo terapia génica diseñada para corregir un

único error, un error tipográfico en el código

genético humano que podría causar enfermedades

que cambian la vida, como la ceguera.

La pérdida

total de la visión humana.

Pero realmente comprendí el propósito

a través de una estudiante a quien una enfermedad rara

le degeneró la retina. El texto en sus

libros se disolvió.

Perdió la capacidad de moverse por el campus

y tuvo que dejar la universidad. Su

mundo de potencial

empezó a cerrarse realmente.

La medicina llama a su condición "rara"

porque afecta a menos de una de cada

2,000 personas.

Pero aquí está la verdad que cambió

el trabajo de mi vida: hay más de 7,000

enfermedades raras.

Si sumamos todas las historias, encontraremos

una población de pacientes de 350 millones

de personas en todo el mundo.

Eso equivale a la población de Estados Unidos,

Canadá y Australia combinados.

Ahora, una de cada 15 personas está afectada globalmente.

Mi enfoque en un gen, una enfermedad,

no es una búsqueda menor. Es una parte vital

del rompecabezas de 350 millones de personas.

Médicalizamos el aislamiento al llamarlas

raras.

Resolver esto es cómo construimos un futuro

en el que todos cuentan.

Esos

rompecabezas tienen un costo humano devastador

definido por dos brechas críticas.

La primera es una brecha diagnóstica. Para

enfermedades progresivas,

el tiempo equivale a una pérdida de función. Sin embargo,

no todos pueden recibir una prueba genética

que indique qué está mal en el ADN

antes de que sea tratable.

Incluso si puedes encontrar la respuesta,

a menudo es después de que el tiempo o la mejor

ventana para la intervención se ha cerrado.

La segunda es una brecha de tratamiento.

Después de esa larga búsqueda, surge una verdad

más dura.

Solo un porcentaje muy pequeño de las enfermedades

raras tiene una terapia aprobada. Para la

gran mayoría, el diagnóstico es una

respuesta, pero no una cura.

Los pacientes intercambian

la incertidumbre de lo desconocido por la

agonía de lo intratable.

Toma de 10 a 15 años desarrollar un

medicamento desde su descubrimiento hasta el mercado

siguiendo el enfoque histórico.

El resultado más desgarrador:

las enfermedades causan alrededor del 30%

de las muertes en las unidades de cuidados intensivos,

UCI.

Son bebés cuyo rompecabezas no podemos

resolver.

Es una cuestión de ciencia o de velocidad.

Esto no es solo un desafío, es una

emergencia humana oculta a plena vista.

¿Entonces, cómo resolvemos el rompecabezas?

Mi campo, la terapia génica, apunta a un

tratamiento único que corrija el error en la

raíz. Sin embargo,

ningún grupo puede enfrentar 7,000

enfermedades. Esta es una misión global.

Diseñamos y probamos un medicamento en un

país,

ensayamos entre naciones, compartimos datos

en todo el mundo.

Superamos

desafíos científicos,

barreras regulatorias,

dificultades financieras.

Aprovechamos recursos globales,

tecnología de punta como la IA para

acelerar esto,

reduciendo la búsqueda de años a meses

o a días.

Nuestro socio más crucial: el paciente

y su familia.

Ellos son los héroes

compartiendo su historia personal y los

datos, abogando por la investigación y los

recursos. Más importante aún, como verdaderos

pioneros,

participan en ensayos clínicos para probar

la seguridad y la eficacia del

medicamento experimental antes de que

esté disponible para otros. Son verdaderos

coarquitectos de su propia solución.

Consideren la prueba más reciente de lo que es

posible

en el Hospital Infantil de Filadelfia.

Un bebé llamado KJ nació con una enfermedad

rara grave.

Su cuerpo no podía procesar una proteína debido a

un único error en su ADN.

Pasó los primeros meses en el

hospital con una dieta extremadamente limitada.

Luego, a solo seis meses de nacido, se convirtió

en el primer niño en recibir una terapia de

edición génica personalizada que corrigió ese

error único en su ADN, diseñada solo para

él.

El medicamento no fue hecho por una sola

persona o un solo grupo.

Requiere el esfuerzo colectivo de

biólogos,

médicos,

reguladores,

desarrolladores de fármacos

y la familia que se negó a esperar.

Todos trabajando juntos entre disciplinas en

tiempo récord.

El tratamiento funcionó. Hoy, KJ no solo

está vivo;

está viviendo, creciendo y prosperando

en una vida que su familia nunca pensó

que fuera posible.

Esta es medicina para una persona, una

era y una cura.

Felicitaciones a quienes han trabajado tanto

para hacerlo posible.

Y ahora, la agencia reguladora ha abierto

un nuevo camino para hacer que esos tratamientos

personalizados sean posibles.

Todo porque nuestra comunidad ha demostrado que todo

es posible cuando trabajamos juntos.

¿Qué surge cuando las piezas se conectan? La

esperanza

que revoluciona toda la medicina. La

experiencia que aprendimos de las enfermedades

ultrarraras, llamadas "N igual a uno",

por ejemplo, con el tratamiento personalizado

de KJ, para las más comunes;

el modelo colaborativo

se convierte en un plan para resolver

rompecabezas globales.

Vean lo "raro"

no como una huella,

sino como 350

millones de maestros mostrándonos el límite de

nuestro sistema y la infinitud

de la resiliencia humana.

Cuando trabajamos juntos, construimos un mundo

que resuelve los rompecabezas. Construimos un mundo

que entiende la verdad fundamental:

en la salud,

en la humanidad, todos cuentan.

Más recientemente, supe de la estudiante

que mencioné al principio de mi charla,

la que tuvo que dejar la universidad,

y ahora planea regresar a

sus estudios en el extranjero tras recibir una

terapia génica de restauración visual.

Ella puede leer libros de texto de nuevo.

Para ella, una nueva vida ha sido restaurada.

Es por esto que trabajamos

para acelerar esta esperanza

y hacerla disponible para los millones

que esperan.

Porque aquí hay un sentido común que va

mucho más allá de la medicina.

Cada uno de nosotros se ha sentido alguna vez como

una pieza de rompecabezas que no encaja del todo.

Ya sea por una lucha oculta,

diferencias mal entendidas o un

momento en que el mundo se movió demasiado rápido y

nos dejó atrás.

Los 350 millones de personas afectadas por

enfermedades raras no son una categoría aparte.

Son un espejo. Su lucha

por un diagnóstico

refleja nuestro propio anhelo de ser vistos. Su espera

wait

por un tratamiento resuena cada vez que hemos

rezado por una segunda oportunidad en nuestra vida.

Resolver este rompecabezas no es solo un acto

de medicina. Es una declaración de que

ninguna persona debe ser considerada demasiado pequeña

para importar, demasiado diferente para ayudar

o demasiado poco importante para contar.

Esta es la escena que nos une a todos en un

mundo de miles de millones.

Cada historia

es una pieza del mismo rompecabezas humano.

No podemos hacer esto solos.

Amplifiquemos

la posibilidad y la promesa de "n = 1"

a "n = 350 millones" y, con suerte,

to n = to 350 million and hopefully to

a todos.

Tomará

sí, a todos nosotros.

[Inglés]

I am a scientist and a drug developer. I

develop gene therapy designed to fix a

single error, a typo in the human

generic code that could cause life

written diseases such as blindness.

totally

lost of a human vision.

But I truly understand the purpose

through a student as a rare disease

degenerated her retina. The tax in her

books dissolved.

She losed the ability to navigate campus

and had to leave from university. Her

word photo of potential

began to really close in.

Medicine calls her condition rare

because it affect fewer than one in

2,000 people.

But here's the truth that reshaped my

life's work. There are over 7,000 such

rare diseases.

At every story together, you will find

a patient population of 350 million

people worldwide.

That's a population of United States,

Canada, and Australia combined.

Now, one in 15 people affected globally.

My folks on one gene, one disease

is not a niche pursuit. It is one vital

piece of 350 million people puzzle.

We medicalized isolation by calling them

rare.

Solving this is how we build a future

that everyone counts.

Those

puzzles have a devastating human cost

defined by two crew gaps.

The first gap is a diagnostic gap. For

progressive diseases,

times equals loss function. Yet

not everyone can receive a genetic test

that tells you what's wrong on the DNA

before it become actionable.

Even you can find the answer

but often after the time or the best

window for intervention has closed.

The second is a treatment gap.

After that long search, a harder truth

emerges.

Only a few tiny percentage of the rare

disease have a proved therapy. For the

vast majority, the diagnosis is an

answer but not a cure.

Patients exchange

the wildness of the unknown for the

agony of the untreatable.

It takes 10 to 15 years to develop one

medicine from discovery to market by

following a historical approach.

The most heartbreaking result

disease causes about 30%

of the deaths in UNATO intensive care

ICU.

Those are babies whose puzzle we cannot

solve.

is either science or speed in time.

This is not a just a challenging. It's a

human emergency hiding in plain sight.

So how do we solve the puzzle?

My field gene therapy aims for one-time

treatment that correct the error at the

root. However,

no single group can tackling 7,000

diseases. This is a global mission.

We design and test one medicine in one

country,

trial cross nations, share data

worldwide.

We overcome

scientific challenging,

regulatory barriers,

finance hardship.

We leverage global resources,

cutting edge technology like AI to

accelerate this,

turning a search from years to months

into days.

our most crucial partner, the patient

and the family.

They're the heroes

sharing their personal story and the

data advocating for research and the

resources. Most importantly as true

trailblazer

participant in clinical trial to test

the safety and the efficacy of the

medicine experimental medicine before it

become available to others. Their true

architect co-architect of their solution

consider the most recent proof of what's

possible

at Children Hospital of Philadelphia.

A baby named KJ was born with a severe

rare disease.

His body cannot process a protein due to

a single error on his DNA.

He spent the first few months in the

hospital on extremely limited diet.

Then at just six months later, he become

the first child to receive a customized

gene editing therapy that fix that

single error on his DNA designed for

only him.

The medicine was not made by a single

person or single group.

It takes collective effort from

biologist,

doctors,

regulators,

drug developers,

and the family who refused to wait.

All working together cross discipline in

record time.

The treatment worked. Today, KJ is not

only alive,

he's living and growing, thriving

in a life his family never thought

possible.

This is a medicine for one person, one

era, and one cure.

Kudos to those who have worked so hard

to make this possible.

And now the regulatory agency has opened

a new path to make those personalized

treatment possible.

All because our community has show all

are possible when we work together.

What emerges when pieces connect? The

hope

revolutionize all medicine. The

experience we learned from ultra rare

disease namely N equal to one

for example for KJ personalized

treatment for more common ones

the collaborative model

become a blueprint for solving global

puzzle.

See rare

not as footprint

but as 350

million teachers showing us the limit of

our of our system and the bonelessness

of human resilience.

When we work together we build a world

that solve the puzzles. We build a world

that understand the fundamental truth

in health,

in humanity, everyone counts.

Most recently, I have heard the student

I mentioned at the beginning of my talk,

the one who dropped her from university

is now planning her return to to the

university overseas after receiving a

vision restoration gene therapy.

She's able to read the textbook again.

For her, a new life has been restored.

This is why we work

to accelerate this hope

and make it available for millions

waiting.

Because here's a common sense that go

far beyond the medicine.

Every single one of us has felt like a

puzzle piece that doesn't quite fit.

Whether from a hidden struggle

or m misunderstood differences or a

moment when the world moved too fast and

left us behind.

The 350 million people affected by rare

disease are not a separate category.

They're a mirror. Their fight

for a diagnosis

reflects our own long to be seen. Their

wait

for treatment echoes every time we have

prayed for a second chance in our life.

Solving this puzzle is not just an act

of medicine. It's a declaration that

no person should be considered too few

to matter, too different to help

or too small to count.

This is a scene that bind us all in the

world of billions.

Every single story

is a piece of the same human puzzle.

We cannot do this alone.

Amplify

the possibility and the promise from n =

1

to n = to 350 million and hopefully to

everyone.

It will take

yes all of us.

Vocabulario clave

Vocabulario	Significados
scientist /ˈsaɪəntɪst/ B2	noun - Científico
therapy /ˈθɛrəpi/ B2	noun - Terapia
blindness /ˈblaɪndnəs/ B1	noun - Ceguera
navigate /ˈnævɪɡeɪt/ B2	verb - Navegar
potential /pəˈtɛnʃəl/ B2	noun - Potencial
diagnostic /ˌdaɪəɡˈnɒstɪk/ C1	adjective - Diagnóstico
devastating /ˈdɛvəsteɪtɪŋ/ B2	adjective - Devastador
intervention /ˌɪntəˈvɛnʃən/ C1	noun - Intervención
agony /ˈæɡəni/ C1	noun - Agonía
regulatory /ˈrɛɡjʊlətəri/ C1	adjective - Regulatorio
accelerate /əkˈsɛləreɪt/ B2	verb - Acelerar
advocating /ˈædvəkeɪtɪŋ/ C1	verb - Abogar
trailblazer /ˈtreɪlˌbleɪzər/ C2	noun - Pionero
efficacy /ˈɛfɪkəsi/ C2	noun - Eficacia
thriving /ˈθraɪvɪŋ/ B2	adjective - Próspero

Estructuras gramaticales clave

• A typo in the human genetic code that could cause life-threatening diseases such as blindness.

  ➔ Oración de relativo especificativa

  ➔ La cláusula 'that could cause...' modifica al sustantivo 'typo', aportando información esencial.

• She lost the ability to navigate campus and had to leave from university.

  ➔ Verbo modal de obligación (pasado)

  ➔ 'Had to' se utiliza para indicar una obligación externa en el pasado.

• Medicine calls her condition rare because it affects fewer than one in 2,000 people.

  ➔ Conjunción subordinante causal

  ➔ 'Because' introduce la razón por la cual se llama 'rara' a la condición.

• Not everyone can receive a genetic test that tells you what's wrong on the DNA.

  ➔ Oración sustantiva (como objeto)

  ➔ 'What's wrong on the DNA' funciona como el objeto del verbo 'tells'.

• It takes 10 to 15 years to develop one medicine.

  ➔ Estructura de oración hendida (It + takes + time + to)

  ➔ 'It' es un sujeto ficticio utilizado para expresar la duración de un proceso.

• This is not just a challenge; it's a human emergency hiding in plain sight.

  ➔ Frase participial

  ➔ 'Hiding' (participio presente) modifica a 'emergency', indicando su estado.

• The baby became the first child to receive a customized gene editing therapy.

  ➔ Infinitivo como post-modificador

  ➔ 'To receive' modifica a 'first child', especificando la acción.

• When we work together, we build a world that solves the puzzles.

  ➔ Condicional tipo 1 (condición real en el presente/futuro)

  ➔ La cláusula 'When' establece la condición para la acción principal.